心肌病是一类心肌结构和功能异常的心肌疾病，是儿童时期非常严重的疾病，预后差，存活者常伴有持久的心肌损害及心功能不全。
本病可分为扩张型心肌病、肥厚型心肌病、限制型心肌病、致心律失常型右室心肌病及未分类心肌病。
以上各类心肌病病因及发病机制复杂，且尚未明了，目前认为其病因主要与病毒感染及其介导的免疫反应、自身免疫异常及遗传因素等有关。
早期常无明显症状，耐受一般活动量，剧烈活动后可有心慌及气促；中期常有劳累感、乏力、心悸、气促等症状；晚期出现心衰症状与体征，可伴有心律失常、肺高压及血栓等；婴儿期发病可有急-慢性心衰，心脏扩大、生长发育迟缓、食欲不振等。
大部分心肌病患者病因不清楚，但均应多休息，减轻心脏负担。临床处理多数仅限于临床症状，如心功能不全、心律失常、预防猝死等。少数可病因治疗，如原发性肉碱缺乏症合并心肌病可用肉碱治疗，Pome、Fabry病合并心肌病可以采用酶替代治疗。1）扩张型心肌病：心功能不全患儿可予地高辛、利尿剂、ACEI类药物综合治疗缓解心功能不全，近年来研究β受体阻滞剂治疗心衰疗效较好；免疫疗法如激素、丙种球蛋白、环孢素等治疗有一定疗效；营养心肌治疗；手术治疗包括心脏移植、部分左心室切除术及左室辅助装置等。2）肥厚型心肌病：β受体阻滞剂及钙通道阻滞剂预防猝死；ACEI类药物改善舒张功能；一般禁用洋地黄制剂，但可用米力农控制心衰；β受体阻滞剂及起搏器治疗心律失常；化学消融术及外科手术可缓解流出道梗阻，心脏移植为最终根治疗法。3）限制型心肌病：利尿剂、血管扩张剂、钙拮抗剂及营养心肌综合疗法改善心功能；植入起搏器预防猝死；外科心内膜剥离有一定疗效，根治方法仍为心脏移植。4）致心律失常性右室心肌病：治疗主要针对心力衰竭及心律失常；植入起搏器为最有效预防猝死方法；终末期可考虑心脏移植。
