2023年5月，国际皮肤实验领域的最高影响力学术期刊《Experimental Dermatology》在线发表了题目为“Clinical efficacy and safety of two different hematoporphyrin monomethyl ether- mediated photodynamic therapy（HMME-PDT） regimen in Chinese children with port- wine stain”（DOI： 10.1111/exd.14834）。该成果是由首都儿科研究所皮肤二科和转化医学研究室联合共同完成。研究基于国产原研光动力药海姆泊芬（HMME）在儿童药代动力学研究的空白，首次在国际上报告了该药儿童的药代动力学特点，基于成人治疗方案，创新提出针对儿童鲜红斑痣（PWS）的优化治疗方案，为儿童PWS的治疗提供一种快速有效的治疗方案，该项成果同时得到了北京大学第六医院的大力支持。

PWS是第二常见的先天性毛细血管畸形，随着年龄增长，红斑颜色逐渐加深变紫，严重影响患儿的容貌和心理健康。鉴于激光治疗的局限性，HMME-PDT渐已成为治疗鲜红斑痣不可替代的治疗方法。团队在多个国家，省部级及所级课题的支持下，通过临床、分子基础和药代动力学研究，验证了快速给药治疗方案更有利于治疗儿童鲜红斑痣。

慢速给药方案（SATR HMME-PDT）是目前常用于成人PWS的治疗方案。但儿童PWS治疗时间常因给药过程中不能配合而延长，导致HMME迅速降解，影响疗效。SATR方案可能不是PWS儿童的最佳选择。我们的研究表明，快速给药方案(FATR HMME-PDT)是治疗PWS最有效且安全的。尽管FATR组8周瘙痒和16周结痂的比例较高，这可能与HMME-PDT的作用机制有关，但两种不同治疗方案的其他副作用没有显著差异。目前，对HMME-PDT治疗儿童PWS的临床疗效评价尚无统一的指南。客观、准确地评价HMME-PDT治疗前后临床疗效的差异也是一个令人困惑的临床问题。在我们的研究中，使用ImageJ软件，皮肤镜及RCM在不同层面上评估每次HMME-PDT治疗前后PWS的临床结果，使得评估结果更为准确。在此基础上对不同治疗方案的患儿的药代动力学进行检测，并在细胞水平进行验证，发现给药时间的不同与治疗效果密切相关。

在这项研究中，通过临床效果观察和实验室基础研究深入融合， 系统评估了FATR和SATR HMME-PDT治疗中国儿童PWS的临床疗效和安全性。提示FATR方案的临床疗效优于SATR方案，为儿童PWS的治疗提供一种新HMME-PDT方案。