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【中国名医】首都儿科研究所血液内科主任刘嵘:儿童白血病不是成人缩小版
时间:2025-02-20 科室:血液内科

首都儿科研究所血液内科主任刘嵘:儿童白血病不是成人缩小版

2025年2月15日是第十二个国际儿童癌症日,每年世界上共有约9万名儿童死于癌症,其中白血病高居儿童癌症发病率首位。中国每年新增3至4万名儿童恶性肿瘤患者,其中1/3为白血病。

儿童白血病是儿童时期最为常见的恶性肿瘤,主要表现为发热、贫血、出血、淋巴结和肝脾肿大等症状。近年来由于化疗药物的出现和多药联合化疗方案的实施,白血病成为第一个通过化疗手段可有效治愈的疾病,而儿童化疗较成年人更为敏感,疗效更加明显。

但儿童白血病不是成人白血病的缩小版。专家指出,因发病机制和治疗方法不同,儿童白血病不能简单套用成人的治疗方式,与成人白血病主要依赖造血干细胞移植不同,儿童白血病化疗一般是首选的治疗方式,化疗效果不理想才会考虑其他治疗方式,比如生物治疗、靶向治疗、免疫治疗等。

随着现代医学的发展和治疗方案的不断优化,越来越多的白血病患儿被治愈,重获新生。提高治疗效果,降低治疗风险和远期副作用,让更多白血病患儿获益,仍然是医务工作者和科研人员的奋斗目标。

儿童白血病如何分型?

儿童白血病的分型和成人基本上是接近的,主要分为急性白血病和慢性白血病。

急性白血病又分成淋巴细胞白血病和髓细胞白血病,对儿童来讲最常见的是急性淋巴细胞白血病。那么在急性淋巴细胞白血病里面又分成急性T淋巴细胞白血病和急性B淋巴细胞白血病,其中以急性B淋巴细胞白血病更为多见。

儿童白血病如何化疗?

儿童白血病的化疗其实是分阶段的化疗,包括几个阶段,诱导缓解治疗会用大剂量的化疗药物,让肿瘤细胞在第一个阶段达到最低的负荷,对于我们后期的治疗会打下一个基础。

然后是早期强化治疗,所谓的早期强化治疗就是在开始诱导缓解治疗以后,给了第二个重拳猛击,让肿瘤细胞没有喘息的机会。

后面还包括巩固治疗、髓外白血病的预防,比如中枢神经系统白血病的预防、小男孩睾丸白血病的预防,还有后期的维持治疗,是一个非常繁复的系统工程。总的疗程下来,基本上根据分层不一样,有一到两年,甚至两年半、三年的时间,大部分病人的治疗就可以结束了。

哪些儿童白血病需要进行移植?  

对于造血干细胞移植,我们以急性B淋巴细胞白血病为例,大部分我们是不需要移植的。哪些情况下必须要移植,简单来说就是治疗效果不好,不能达到彻底缓解,我们就要进行移植。目前我们遵循移植的指征主要是:

第一,诱导缓解治疗,对骨髓根本没缓解,原始和幼稚细胞加起来超过了20%,根本就没有把肿瘤打动,这种情况下,我们是建议病人如果有机会获得缓解,迅速的进入到造血干细胞移植。

第二,我们监测它的残留,比如说残留不好的情况下,特别像有一些高风险因素的基因,比如MLL基因重排,然后费城染色体阳性的病人,如果在三个月的时候,做了骨髓的穿刺,发现残留还在10的-4次方水平,也就是说在1/ 10000以上水平,这就是没有达到很好的恢复结果,这时候我们也会建议病人进行异基因造血干细胞移植。

儿童白血病如何早期发现?

白血病的临床特点主要是贫血、出血、感染和浸润症状。

贫血,表现出脸色苍白、口唇苍白、指甲发白,有些非常细心的家长在发现孩子的脸色不好的时候,就会来医院看,到医院后我们会查血常规,就会发现有贫血表现。

出血,大家肉眼能够看到的出血,比如鼻出血、牙龈出血,以及皮肤的出血点、淤斑,这些都是我们外观可以看到的。出现这种情况的时候,也是需要引起大家关注的。

感染,儿科最容易出现的临床表现是发热,有时候会出现反复的不明原因的低烧,还有一些患儿就会出现很明显的高热,临床的特点并不是很固定。

浸润症状,简单的说就是出现肝、脾、淋巴结的增大,还有骨头会出现疼痛的表现。

这些都是相对比较典型的白血病的临床表现,如果想要在特别早期发现白血病可能会很困难,比如我们想在你身体里出现第一个白血病细胞的时候,就发现白血病是很难很难的。这时候即使你做了骨髓穿刺的检测,可能也找不到白血病细胞,所以如果发现了这四组症状的时候,家长不放心的话可以到医院做个血常规的检测,但是血常规检测的结果不能确定白血病或是排除白血病,它只是一个参考,能够确定白血病的金指标是骨髓的穿刺检测。

名医简介

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刘嵘  首都儿科研究所血液内科主任,主任医师。

兼任:中华医学会儿科学分会肿瘤学组委员,国家卫生健康委儿童血液病委员会委员,中华骨髓库第三届专家委员会委员,北京癌症防治学会止血与血栓专业委员会委员、红细胞疾病专业委员会委员等。

荣誉成果:从事儿童造血干细胞移植20余年,尤其在儿童罕见病的造血干细胞移植积累了丰富的经验。覆盖病种包括先天遗传代谢病,包括粘多糖、尼曼匹克、肾上腺脑白质营养不良、戈谢病、半乳糖唾液酸贮积症等。免疫缺陷病包括WAS、慢性肉芽肿、X连锁重症联合免疫缺陷病、高IgM、IPEX、炎症性肠病、高IgD综合征等。儿童骨髓衰竭性疾病,范科尼贫血、先天性角化不良、先天性纯红细胞再生障碍性贫血、SBDS等。

带领团队建立先天遗传代谢病造血干细胞移植体系,率先在国内开展脐血干细胞移植治疗,已完成脐血移植病例百余例,良性病的5年生存率达95%以上。

先后在国内核心期刊发表学术论文50余篇,发表SCI论文10余篇。独立完成多项吴阶平基金会课题,参与科技部“863”课题,首都卫生发展科研专项课题,北京协和医院中央高水平医院临床科研专项课题等。

擅长领域:儿科血液系统疾病及儿童肿瘤的临床诊疗,尤其擅长儿童朗格罕细胞组织细胞增生症、噬血细胞综合征儿童白血病、淋巴瘤、实体肿瘤的诊断及治疗。

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